色素性视网膜炎和其他遗传性视网膜营养不良的管理已逐步发展到基因疗法,尤其是第一次成功治疗后使用一个腺相关病毒载体(AAV8)和基因传递到视网膜光感受器。1XIRIUS试验最近完成了第一阶段扩大了这个基因传递方法和x染色体相关的潜在治疗视网膜色素变性(XLRP),通常由突变引起色素性视网膜炎GTPase调节器(RPGR)基因。2
森古普塔美国观点演变为x连锁基因治疗色素性视网膜炎。JAMA角膜切削。2023,141 (3):283 - 284。doi: 10.1001 / jamaophthalmol.2022.6436
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