要点
问题从20世纪80年代到2018年，处方药的监管是如何演变的?在药品批准方面发生了什么趋势?
发现随着时间的推移，新仿制药的批准增加，导致竞争加剧。随着时间的推移，技术进步已经反映在生物制剂批准的增加上。自1983年以来，加速开发和批准项目的数量大幅增加，减少了批准时可获得的证据数量，增加了临床效益存在或数量的不确定性。这些监管创新并没有明显导致新药批准数量的增加或总开发时间的缩短。
意义在保留鼓励高效审查的政策的同时，国会和其他政府官员也应该考虑不那么严格的临床结果要求的影响，以及当前复杂的监管项目是否应该简化。
重要性美国法律要求在批准新药之前进行测试，以确保它们提供与风险相称的明确定义的益处。美国食品和药物管理局(FDA)面临的一个主要挑战是在严格的测试和及时批准益处大于风险的药物之间实现适当的平衡。
客观的描述影响药物测试的法律和标准的演变，新批准程序和标准的使用，FDA角色和权威的扩大，以及从20世纪80年代到2018年批准的药物数量的变化。
证据证据来源包括主要联邦法律和FDA法规(1962-2018年)和FDA批准的新药(1984-2018年)、仿制药(1970-2018年)、生物制剂(1984-2018年)和疫苗(1998-2018年)的数据库;特殊开发和审批项目(孤儿药[1984-2018]、快速审批[1988-2018]、优先审查及其前身[1984-2018]、加速审批[1992-2018]、突破性疗法[2012-2018]);扩大准入(2010-2017年)和风险评估和缓解战略(2008-2018年);以及按行业向FDA支付的用户费用(1993-2018年)。
发现从1983年到2018年，立法和监管举措极大地改变了FDA的药品批准。包括生物制剂在内的新药的年平均批准数量在1990-1999年为34个，2000-2009年为25个，2010-2018年为41个。新生物制品批准的中位数从1990-1999年的2.5个增加到2000-2013年的5个，2014-2018年的12个。从1970年到1984年颁布《Hatch-Waxman法案》，每年批准的仿制药数量中位数为136种;从1985年到2012年《非专利药物使用者费用法》颁布的284年;2013-2018年588人。处方药用户费用资助从1992年的新药和生物制剂扩大到2012年的仿制药和生物仿制药。《处方药用户费法》向制药行业收取的费用从1993-1997年的年均6600万美元增加到2013-2017年的8.2亿美元，2018年，用户费占负责新药审批的评审人员工资的约80%。获得《孤儿药法》批准的药物比例从1984-1995年的18%(55/304)增加到1996-2007年的22%(82/379)，2008-2018年的41%(154/380)。随着时间的推移，新药的加速审批、快速通道和优先审查的使用有所增加，2018年81%(48/59)的新药受益于至少一种这样的加速程序。 The proportion of new approvals supported by at least 2 pivotal trials decreased from 80.6% in 1995-1997 to 52.8% in 2015-2017, based on 124 and 106 approvals, respectively, while the median number of patients studied did not change significantly (774 vs 816). FDA drug review times declined from more than 3 years in 1983 to less than 1 year in 2017, but total time from the authorization of clinical testing to approval has remained at approximately 8 years over that period.
结论与相关性在过去的40年里，随着特别项目的增加和替代措施的使用得到鼓励，药物制剂的批准和监管过程发生了变化，并增加了复杂性。FDA实施和管理这些项目所需的资金已经通过扩大行业支付的用户费用得到了解决。FDA接受的数据越来越少，替代措施越来越多，并缩短了审查时间。